卢林代表、丁洁委员:尽快启动罕见病国家战略及行动计划

全国人大代表、山东第一医科大学附属省立医院神经内科主任医师卢林

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁

正义网北京3月5日电(检察日报记者谢文英)“加强罕见病用药保障”写入了政府工作报告,这让从事罕见病治疗的全国人大代表卢林和全国政协委员丁洁倍感激动。他们说,“在国家经济上行压力巨大的情况下,这9个字体现了党和国家‘生命至上’的执政理念”。

身为山东第一医科大学附属省立医院神经内科主任医师,卢林在工作中常会接触罕见病人。他说,其实罕见病在我国并不“罕见”,相关数据表明,我国罕见病患者将近2000万人,每年新增患者超过20万人。罕见病病种繁多、复杂,导致罕见病药品的价格相差悬殊,稀有病种药品价格更高。“药有所保”是所有罕见病患者困境中的期待,也是“健康中国2030”大背景下不可忽视的要素。提升罕见病药物可及性,成为摆在中国医学专家面前亟需解决的社会性难题。2021年末,通过价格谈判,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液每针从近70万元降至3万余元,正式纳入我国医保范围。

“罕见病药品进入了基本医保范畴,是罕见病用药保障机制的创新之举,为高值药品的医保准入打开了一条路径。但是,国家医保目录无法为所有高值罕见病药物托底。”北京大学第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁被罕见病患者亲切地称呼为“为我们奔走的亲人”,她建议保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法,鼓励地方在建设多层次医疗保障体系的过程中,继续探索罕见病用药尤其是高值药品进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。

对于我国罕见病诊断能力不足、资源分配不均衡、药物缺乏、部分药品价格偏高、创新能力低等现状,卢林代表建议尽快启动我国罕见病国家战略及行动计划,全面加强罕见病诊疗水平,促进研究和数据利用,加强公众认知和教育。

关键词： 行动计划 国家战略