短讯！海报直击丨“药神父亲”的孤独冒险：终于为儿子做了基因治疗，要把实验室免费共享给罕见病患者
记者：张珈玮 张稳
这是一场始于两年前的孤独冒险，有关于父爱，但又远不止于父爱。
2020年5月，徐伟不到一岁的儿子颢洋被确诊为Menkes综合征患者。这是一种至今在全世界范围内尚没有药物能够治愈的罕见病，患儿平均19个月死亡，3岁内的死亡率接近99%，几乎没有病例活过四岁。
儿子确诊后不到一个月，徐伟决定自制“药物”救子。当年9月，徐伟在家中改造出一间25平方米的封闭式实验室，开始了这场孤独的冒险。
(相关资料图)
一年后，徐伟的故事被更多人知晓，他成了网上热议的“制药救子的药神父亲”。面对质疑和争议，徐伟步履坚定，从未放弃，颢洋的生命也因此得以维持，还在不久前度过了自己的3岁生日。
2022年6月，徐伟带儿子颢洋到医院注射了基因药物，“他是全国第一例进行基因治疗的Menkes病患者。”徐伟说，不仅是为了儿子，他也希望能够通过这次临床试验为其他Menkes患者提供宝贵的科研数据。现在的徐伟，也有了新的打算。“希望让更多的罕见病患者群体知道，我们走了一条这样的路并且走通了，可以更好的去帮助到他们，至少可以给他们带来希望，不再让他们在绝望中等待。”
首次基因治疗后，徐伟、徐颢洋与医院以及基因公司各方代表合照
大众网·海报新闻记者在徐伟位于昆明的家中见到他时，他正和妻子一起帮助儿子颢洋进行物理排尿。“每天所有的时间几乎都和儿子相关。”
徐伟说，颢洋现在能笑，也没有癫痫的发作，但还是无法坐稳。“因为运动神经受损，可能脑部也有萎缩，平衡掌控的不是太好，你不扶着他就会倒下去，还有就是膀胱憩室，排尿不畅。”
约半个小时的忙碌之后，顾不上吃早饭的徐伟，带记者参观了位于家中阳台上的自制实验室。2021年9月以来，他早已经习惯了和媒体打交道的生活，虽然近几个月来，媒体来访的频率已不像最初那般频繁。
实验室是完全密闭的空间，需要无菌环境，进入实验室前要更换鞋套和防护服。实验室内部的设备也让记者眼花缭乱，各种精密仪器和原材料，完全不逊色于一间专业的实验室。在这间陪伴了他数百个日日夜夜的实验室中，徐伟向记者讲述了他这段孤独的冒险。
“不是制药，是制化合物。”徐伟像往常接受采访时一样，再次向记者强调。
徐伟和儿子颢洋在一起
今年31岁的徐伟，高中毕业后进入社会打拼，做过餐饮，开过网店。2019年6月，徐伟第二个孩子出生。儿女双全，事业也有起色，正当徐伟对美好生活充满着憧憬时，一通电话打破了生活的平静。
2020年5月的一天，正在等红灯的徐伟，接到了云南省第一人民医院的电话，颢洋被确诊患上了Menkes综合征，这是徐伟第一次听到这个名字。“医生让我们先提前了解一下，下午再到医院去，最好直系亲属都过去，当时我就感觉可能会比较严重。”
把车停在路边，徐伟上网搜索了Menkes综合征。Menkes综合征又称卷发综合征，是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病，在新生儿中的发病率约为十万分之一，典型症状包括头发卷曲、生理功能退化、精神发育迟缓等。
“罕见病”“没有治愈病例”“很难活过3岁”，这些刺目的字眼，让徐伟意识到了事情的严重性。徐伟带着孩子前往北京解放军总医院，也得到了同样的结论。
之后，徐伟尝试用鸡尾酒疗法补充微量元素，用组氨酸铜、伊利司莫铜等改善病症。“这些都不能算是‘药’，它们在全球范围内都没有上市。”徐伟说，组氨酸铜最开始是山东一个病友给他的，“他是从外部渠道获得的，这些药不仅贵，有时还只能用过期的，而且不可能随时都有。”
从儿子确诊，到决定自制药物，徐伟只用了半个月的时间。“因为孩子的病情，没有太多时间去考虑，恨不得第二天就可以有药给他。”
徐伟在书房查阅相关论文
2020年6月，颢洋在北京住院期间，徐伟开始每天用电脑查阅论文和资料，看了足有五六百篇论文。“大部分都是英文，我就一个词一个词翻译。因为涉及到很多学术名词，每个名词背后又有很多知识点，需要逐一了解之后，才能看懂这一句话是什么意思，有时候读懂一句话可能都要一天时间。”这对于一个只有高中学历、毫无医学背景的人来说，简直难如登天。
大概一个半月之后，初步了解组氨酸铜制作过程的徐伟，开始在全国各地寻找药厂。几经辗转，徐伟在上海找到了一家共享实验室。“1.4万元可以完成一次实验。”
签订合同之后，徐伟根据论文中提到的方法购买了原料，在上海的实验室全程参与了组氨酸铜的制备。制作完成后，徐伟把“药”拿回了家。为了确保剂量的安全范围，徐伟打算先在兔子身上做实验。
“买了三只小兔子做实验，但是注射的剂量太大，兔子死了。后来换成成年兔子，这次没事。”这也让徐伟非常忐忑，他还是不敢给孩子注射，就先在自己身上打了一针，观察了三天感觉没有异常，又给妻子打了一针，还是没有异常，这才给孩子注射。
如今，再回过头来看当初的尝试，徐伟坦言，“当初不懂的地方太多了，不能算是一次严格意义上的实验。”但是，颢洋在注射了自制的药物之后，与同龄患者相比，情况出现了明显的缓解。“每次注射后，孩子的血清和铜蓝蛋白指标都会恢复正常。”这也给了徐伟信心。
“这个药的有效期只有56天，我一个多月就得去一次上海，再加上实验室的费用，基本上每制作一次就要花费两万元。”第一次制作完成之后，徐伟决定，把实验室搬进家里。“整个过程我都有参与，我也知道需要什么设备。”
徐伟选中了家里露台花园旁的杂物间，购买了生物安全柜和高温灭菌柜等器材和原料，开始在家里制作组氨酸铜。但组氨酸铜只能缓解病症。此后，徐伟开始研究基因治疗，自制伊利司莫铜，培养干细胞。
徐伟在家中改造实验室
徐伟此举，也引来了家人的反对。“没有人愿意相信，药是那么简单可以做出来的。没有任何一个人支持，觉得这是件不可能的事情。”
但徐伟是一个比较固执的人，“在事情做成之前，我不太愿意花过多的精力去解释，我觉得事实就是最好的证明。”虽然家人并不理解和支持，有时也会抱怨，不过在徐伟把所有精力都放在给孩子治病上的时候，他们也会帮着照顾孩子，免除徐伟的后顾之忧。
当记者问及他一开始是否相信自己会成功时，徐伟直言，“我其实蛮固执的，我相信可以成功，因为合成组氨酸铜的难点其实是在于没有药企愿意去做，没有人愿意把它变成药物，因为它不具备商业价值，它实际上只是一个很简单的有机化合物。”
开始自制“药物”之后，徐伟逐渐没有精力再去经营网店，丧失了经济来源，全靠之前的积蓄维持生活。
“整天不停地看论文，补习相关的知识，再加上孩子的日常护理，基本没有自己的生活。我们唯一的目标就是为了拯救孩子，所有行动都是围绕着他来做。钱没了可以再赚，首先要保证的是孩子尽快用上这个药。”徐伟透露，开始自制“药物”之后，已经花费了七八十万。
徐伟直言，他也有坚持不下去想要放弃的时候。“想放弃的时候，不用过多的去逼自己，很多事情你得学会自己去调整。只要是个人都会有这样（放弃）的念头，你得想办法去放松，想放弃的时候就放弃一两天，反正我心里面知道这个事我肯定是得做的。”
“如果有药放在你面前，能够治疗你孩子的病，你会不用吗？”这或许就是徐伟一直坚持到现在的原因。“我一直想的是，这对孩子来说不公平，他来到这个世界上，连这世界都没认真的体会过，就要去迎接死亡，而且过程如此痛苦，这是每一个父亲都会去做的事情。”
正在做实验的徐伟
其实，徐伟从一开始就知道，组氨酸铜只能缓解不能治愈Menkes综合征。在制作组氨酸铜的过程中，徐伟开始了解基因治疗。“通过基因替代，将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。”
徐伟“自制药救子”的故事引发社会的广泛关注后，一些基因公司和医院联系徐伟，希望能为颢洋提供基因治疗的尝试，以期找到能够治愈Menkes综合征的方法。徐伟知道基因治疗的临床项目具有一定的未知风险，综合考虑后他选择接受，不仅是为了儿子，他也希望能够通过这次尝试为其他Menkes患者提供宝贵的科研数据。
几经考虑，徐伟选择和广州一家基因公司合作。此时，颢洋已经两岁多，留给他治疗的时间可能不多了。为了颢洋能够尽快尝试基因治疗，广州这家基因公司投入了大量人力物力，不断优化基因递送方案与生产工艺，针对多个关键技术瓶颈进行了反复的攻关。
最终，原定于在去年年底进行的基因替代临床试验，直到今年6月才终于完成。那一天，颢洋刚刚度过了自己的3岁生日，这也是Menkes综合征基因治疗的首次尝试。
“没必要做之前就想那么多，想多了不容易迈出那一步。”给孩子注射基因药物，经过临床观察，目前来看效果还不错，这对徐伟来说，是最好的父亲节礼物。“孩子没有大的不良反应，而活动能力与互动性已经开始有提升，不用辅助自己抬头的时间明显加长了，还第一次看到他趴着能转头了，这几年首次目睹他的状况好转而不是持续变差，我真的很激动，希望接下来他能有更好的表现。”
徐伟说，基因治疗是一条很长的路，要做无数的实验，寻找很多未知的载体。为了更深入地了解基因治疗，徐伟参加了成人高考，下一步准备参加专升本考试，未来还打算参加研究生考试。“一边做实验，一边照顾孩子，一边查论文，顺便就把成人高考考了，本科的自考也在考。”
徐伟也有想过自己可能会失败。“如果我挽回不了他的生命，至少我不能让他白来这世界上一趟，至少我们做的这些尝试是有意义的。如果我们失败了，也可以为后来的Menkes病的患者提供一些经验。我为他的生命赋予了意义，他的事情鼓励了那么多的人，让罕见病群体在黑暗当中看到了一种希望，我们也是在追求希望的过程中失败的。”徐伟说。他不能接受的是在绝望中等待失败。
徐伟说，至少他们现在是有希望、有期待的。“儿子恢复得一天比一天好，我们期待他能恢复到和正常孩子一样，能够好好看看这个世界，这是我们最终的目的。其实他现在每天也挺开心，也很爱笑，我们也不觉得被一片乌云笼罩在头上，我们每天都看得到希望，一步一步都在向着希望努力。”
问及有没有考虑到用药安全问题和法律风险？徐伟直言，“安全问题肯定考虑过，其实每样药物我都是第一个试过才会给他使用。法律风险没有过多地去考虑，就是考虑救自己的孩子，来不及去考虑风险。而且它并不是药物，只是一个化合物。”徐伟再次向记者强调。
徐伟说，自制药用化合物给他带来了希望，也打开了他新世界的大门。“如果说重新选择一次，我还是会做同样的选择。”
对于网上的评价，徐伟向来不太关注。“我觉得社会伦理不应该去绑架个人的伦理，对于一个父亲来说，如果我明知道这个化合物可以救我自己的孩子，却因为自己不能去做，就要看着孩子等死，这是违反个人的伦理。如果连生命都不能保证，还怎么去谈其他的东西。”
有人说徐伟是现实版的“药神”，也有人说他是中国版的“罗伦索的油”。对于这些评论，徐伟坦言，他没有想过在自己的身上加一个什么样的标签。“君子不器，不用贴标签，就是我自己，每一个父母都很伟大。”
正在做实验的徐伟
问及有没有想对未来的儿子说的话？徐伟坦言“没有”。“未来等他长大了，我自己跟他说不就行了，我干嘛现在说。”不过，徐伟说，他有很多想对罕见病家属说的话。
“我之前想的更多的，是让家人的生活变得更好。后来我孩子得了罕见病，我才发现中国有那么大的罕见病群体，他们的故事真的很凄惨、很悲凉。通过学习制备一个化合物，可以真正地让这些痛苦得到缓解，甚至可以挽救一个人的生命，我觉得这是很有意义的事情。”徐伟提到，他现在的想法发生了改变。之前他觉得自己的做法无法让更多罕见病家属得到借鉴，觉得确实帮不了他们太多，而且他也不确定基因治疗这条路能不能走得通。
“但是目前来看，这条路我应该是走通了。如果这条路我都可以走得通，其他的一些罕见病患者其实也有可能走得通。如果这些社会资源，还有那么多人的帮助，最终只是帮助到了我一个家庭，我觉得它的社会意义并不是太大。”
徐伟直言，现在的他，有了新的打算。“让更多的罕见病患者群体能够知道，我们走了一条这样的路并且走通了，我也想看看他们到底有没有同样的需求。如果有的话，我想把这个实验室做成共享实验室，把所有的设备都对罕见病患者免费开放。更好地帮助到他们，至少可以给他们带来希望，不再让他们在绝望当中去等待。”
徐伟说，他好像找到了生活的意义，那就是推动整个罕见病群体的治疗。“人多力量大，我们有自己的实验室可以进行前期实验，然后委托给专业的生物公司进行生产。只要解决最后的一个问题，那就是有医院可以帮我们发起临床研究，我们就有机会去尝试。”
“昨日之深渊，今日之浅谈。”徐伟如是总结过去两年自己的人生。“图难于其易,为大于其细。自己过去两年做的事情，至少我觉得没有大家想象的那么无法逾越。”
记者告别离开时，徐伟换上防护服，独自坐在显微镜前，调教准焦螺旋，开始观察培养皿中细胞的发育情况，孤单的背影显得比以往要更加信念坚定……
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